- 研究药物tofersen在SOD1基因缺陷引起的MND患者中的3期临床试验, 已经证明它可以减缓和减少疾病的发展
- 参加试验的患者在12个月后报告了更好的活动能力和肺功能
- 2022世界杯压球软件转化神经科学研究所和NIHR2022世界杯压球软件生物医学研究中心的研究人员发现, 尽管患者脑脊液中的生物标志物在6个月时显示出改善, 研究人员花了12个月的时间来确定身体上的好处
- 108名患者参加了由生物技术公司Biogen Inc .资助的临床试验. 2022世界杯压球软件是英国主要的试验地点
- 5,英国有000人患有MND，也被称为肌萎缩性侧索硬化症(ALS), 2%的人由于一种名为SOD1的缺陷基因而患上MND
科学家们认为，一种治疗运动神经元疾病(MND)的新的基因靶向疗法可能成为患者护理的转折点, 一项三期临床试验的结果显示，12个月后患者的身体状况有显著改善.
2022世界杯压球软件转化神经科学研究所(SITraN)的研究人员发现，患有有缺陷的SOD1基因的患者(占MND病例的2%)在服用研究药物tofersen 12个月后，他们的症状进展减缓.
108名已知有缺陷SOD1基因的MND患者参加了由生物技术公司Biogen Inc .资助的开拓性三期临床试验. 尽管在研究的主要终点28周时没有发现显著的临床改善, 当试验延长到52周时, 患者运动功能及肺功能均有明显改变.
试验结果， 刊登于 新英格兰医学杂志, 研究表明，患者脊髓液中的生物标志物在服用tofersen 6个月后显示SOD1和神经丝蛋白水平降低, 这表明治疗成功地达到了治疗目标，减少了运动神经元的损失，这可能会让它们开始与体内肌肉的连接再生. 然而，患者需要更长的时间才能体验到报告中的身体改善.
邵美华教授, 2022世界杯压球软件神经学教授和SITraN主任, 他说:“我已经进行了超过25个MND临床试验，而tofersen试验是第一个患者报告运动功能改善的试验. 我以前从来没有听过病人说:“我今天做了几个月前做不到的事情——不用拐杖就能在房子里走路。, 走上花园的台阶, 写圣诞卡. 对我来说，这是一个重要的治疗里程碑.”
帕姆爵士补充道: “2022世界杯压球软件发现，2022世界杯压球软件可以减少或减缓生物学上发生的损害, 但是运动神经元需要更多的时间来愈合和再生它们与肌肉的连接. 所以，在2022世界杯压球软件看到身体和临床变化之前，运动系统需要时间来愈合.
“SOD1突变的患者相对罕见, 但这项试验将改变患者MND试验的未来. 2022世界杯压球软件不仅可以研究其他导致MND的基因, 但2022世界杯压球软件现在有了一种生物标记物，2022世界杯压球软件可以测量它来看看治疗是否有效. 这将使试验更加有效. 未来，2022世界杯压球软件也许能在3到6个月内判断一种实验性疗法是否有积极效果.”
Chris McDermott教授, 2022世界杯压球软件SITraN大学转化神经学教授，该研究的合著者, 说: “这是我第一次参与MND患者的临床试验，我看到参与者得到了真正的好处. 尽管只有2%的MND患者可以使用tofersen治疗, 2022世界杯压球软件在临床试验中学到了很多东西，这将帮助2022世界杯压球软件在未来进行更智能、更快的临床试验. 使用的方法, 来减少MND中有害的蛋白质, 对更常见的MND有更广泛的应用吗.”
MND, 也被称为肌萎缩性侧索硬化症(ALS)，是一种影响大脑和脊髓中的神经或运动神经元的疾病，这些神经系统和肌肉之间的连接使身体能够运动. 来自这些神经的信息逐渐停止到达肌肉, 导致它们变弱, 僵化，最终浪费. 这种进行性疾病会影响病人的行走能力, 说话, 用他们的手臂和手, 吃和呼吸.
SOD1是所有ALS患者中2%触发MND的已知原因, 高达20%的患者有家族病史.
MND协会研究主任布莱恩·迪基博士说: “这些最新的结果提供了越来越多的信心，即tofersen对SOD1 MND患者具有生物学和有益的临床作用. 他们还提供了重要的“概念证明”，类似的基于基因治疗的方法可能有助于其他形式的疾病. 2022世界杯压球软件密切关注最近有关美国将对陶福生进行审查的消息.S. 目前，该公司正在与百健接触，讨论其他地方的监管审批流程.”
临床医生和科学家希望这是MND患者获得许可治疗的第一步.
